Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) e ReveraGen BioPharma, Inc annunciano la presentazione dei dati di efficacia e tollerabilità con vamorolone nella distrofia muscolare di Duchenne. Vamorolone sarà presentato alla FDA alla fine di marzo 2022. L’esito positivo dello studio cardine di Fase 2b VISION-DMD e i dati aggiuntivi di Fase 2a che coprono un periodo di trattamento con vamorolone fino a 30 mesi sono la base per l’evidenza dell’efficacia clinica e della sicurezza. Nello studio VISION-DMD, vamorolone ha mostrato efficacia su più endpoint ed è stato ben tollerato con un profilo di sicurezza favorevole. L’efficacia dello studio è stata mantenuta anche dopo che i partecipanti sono passati al vamorolone dopo 24 settimane. L’arresto della crescita e l’effetto negativo sulla salute delle ossa osservati con il prednisone nelle 24 settimane iniziali sono stati invertiti durante il trattamento con vamorolone nelle ultime 24 settimane dello studio. C’è stata un’analisi di inizio ritardato degli esiti di efficacia nel placebo a vamorolone. Il vamorolone potrebbe emergere come un’alternativa promettente all’attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD a causa del suo potenziale di dissociare l’efficacia dai tipici problemi di sicurezza degli steroidi. vamorolone ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità nello studio VISION-DMD e ha raggiunto l’endpoint primario a 24 settimane di trattamento. vamorolone ha mostrato un’efficacia comparabile, miglioramenti su più parametri di sicurezza ed è stato associato a un minor numero di eventi avversi rispetto al prednisone. Il vamorolone è stato generalmente ben tollerato negli studi clinici. Santhera ha una licenza esclusiva per tutte le indicazioni in tutto il mondo al vamorolone, uno steroide di prima classe con una nuova modalità d’azione, che è stato studiato in uno studio cardine su pazienti con DMD. ReveraGen è stata fondata nel 2008 per sviluppare farmaci di prima qualità per i disturbi infiammatori cronici. La presente comunicazione non costituisce un’offerta o un invito a sottoscrivere o acquistare titoli di Santhera Pharmaceuticals Holding AG. Il post Santhera e ReveraGen per presentare i dati di efficacia e sicurezza con Vamorolone è apparso per la prima volta su DkoDING.